La administración de alimentos y drogas de Estados Unidos
emitió hoy una acción histórica haciendo la primera terapia génica disponible
en los Estados Unidos, introduciendo un nuevo enfoque para el tratamiento del
cáncer y otras enfermedades graves y potencialmente mortales.
La FDA aprobó el fármaco “Kymriah” (tisagenlecleucel)
para ciertos pacientes pediátricos y adultos jóvenes que padezcan de leucemia
linfoblástica aguda.
"Estamos entrando en una nueva frontera en la
innovación médica con la capacidad de reprogramar las células propias de un
paciente para atacar un cáncer mortal", dijo el Comisionado de la FDA
Scott Gottlieb, M.D. "las nuevas tecnologías como las terapias génicas y
celulares sostienen el potencial de transformar Medicina y crear un punto de
inflexión en nuestra capacidad de tratar e incluso curar muchas enfermedades
insuperables. En la FDA, estamos buscando ayudar a agilizar el
desarrollo y revisión de tratamientos innovadores que tienen el potencial de
salvar vidas.
Kymriah, una terapia génica basada en células, está
aprobada en los Estados Unidos para el tratamiento de pacientes de hasta 25
años de edad con precursor de células B, todo lo que es refractario o en
segunda o posterior recaída. Kymriah es una inmunoterapia autóloga modificada
genéticamente. Cada dosis de Kymriah es un tratamiento modificado para
requisitos particulares creado usando las propias células T de un paciente
individual, un tipo de glóbulo blanco conocido como linfocito. Las células t
del paciente se recogen y se envían a un centro de fabricación donde se
modifican genéticamente para incluir un nuevo gen que contiene una proteína
específica (un receptor de antígeno quimérica o un automóvil) que dirige las
células t para atacar y matar las células de la leucemia que tienen un antígeno
específico (CD19) en la superficie. Una vez que se modifican las células, se
infunden de nuevo en el paciente para matar las células cancerosas.
Todo es un cáncer de la médula ósea y la sangre, en la
que el cuerpo produce linfocitos anormales. La enfermedad progresa rápidamente
y es el cáncer infantil más común en los Estados Unidos. El National Cancer
Institute estima que aproximadamente 3.100 pacientes de 20 años y menores son
diagnosticados con todos los años. Todo puede ser de origen T-o b-Cell, con
b-Cell el más común. Kymriah se aprueba para el uso en pacientes pediátricos y
adultos jóvenes con B-Cell todo y se piensa para los pacientes cuyo cáncer no
ha respondido o ha vuelto después del tratamiento inicial, que ocurre en un
15-20 por ciento estimado de pacientes.
"Kymriah es el primer enfoque de tratamiento que
llena una importante necesidad insatisfecha para niños y adultos jóvenes con esta
enfermedad grave", dijo Peter Marks, pH.d., director del centro de
evaluación e investigación en biológicas de la FDA (CBER). "no sólo
Kymriah proporciona a estos pacientes una nueva opción de tratamiento donde
existían opciones muy limitadas, sino una opción de tratamiento que ha mostrado
una prometedora remisión y tasas de supervivencia en los ensayos
clínicos."
La seguridad y la eficacia de Kymriah fueron demostradas
en un ensayo clínico multicéntrico de 63 pacientes pediátricos y adultos
jóvenes con el precursor recaído o refractario de la b-célula todo. La tasa
general de remisión dentro de los tres meses del tratamiento fue del 83 por
ciento.
El tratamiento con Kymriah tiene el potencial de causar
efectos secundarios severos. Lleva una advertencia encajonada para el síndrome
del lanzamiento del cytokine (CRS), que es una respuesta sistémica a la
activación y a la proliferación de los T-cells del coche que causan alta fiebre
y gripe-como síntomas, y para los acontecimientos neurológicos. Tanto el CRS
como los eventos neurológicos pueden ser potencialmente mortales. Otros efectos
secundarios severos de la Kymriah incluyen infecciones graves, presión
sanguínea baja (hipotensión), lesión renal aguda, fiebre y disminución del
oxígeno (hipoxia). La mayoría de los síntomas aparecen dentro de uno a 22 días
después de la infusión de Kymriah. Puesto que el antígeno de CD19 está también
presente en las b-células normales, y el Kymriah también destruirá ésos células
normales de b que producen los anticuerpos, puede haber un riesgo creciente de
infecciones por un período de tiempo prolongado.
La FDA también amplió hoy la aprobación de ACTEMRA
(tocilizumab) para tratar el CRS T-cell-inducido severo del coche o peligroso
para la vida en pacientes 2 años de edad o más viejos. En los ensayos clínicos
en pacientes tratados con células T-Car, el 69 por ciento de los pacientes
tenían una resolución completa de CRS en un plazo de dos semanas a partir de
una o dos dosis de ACTEMRA.
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